提升我國(guó)罕見(jiàn)病藥品可及性的策略

目前全球已知逾7000種罕見(jiàn)病中僅有不到10%的疾病有治療方案，仍有大批的空白領(lǐng)域需要突破，這也為我國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新留下了巨大的空間。我國(guó)近年來(lái)在生命科學(xué)及生物醫(yī)藥領(lǐng)域的投入不斷加大、發(fā)展勢(shì)頭迅猛，完全有條件在罕見(jiàn)病研究和藥品研發(fā)領(lǐng)域引領(lǐng)全球醫(yī)療健康創(chuàng)新。因此，建議我國(guó)政府以罕見(jiàn)病患者利益和國(guó)家利益為中心，以構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新行業(yè)生態(tài)環(huán)境為發(fā)展方向，制定“罕見(jiàn)病國(guó)家行動(dòng)計(jì)劃”。

一是單獨(dú)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品辦公室。為了更進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病藥品的可及性，建議在國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心下單獨(dú)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品辦公室，進(jìn)一步聚集專(zhuān)業(yè)評(píng)估資源和能力，集中對(duì)罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批的管理，為實(shí)施差異化的罕見(jiàn)病藥品注冊(cè)審評(píng)體系打好行政管理的基礎(chǔ)。

二是優(yōu)先支持對(duì)可診斷、可治療罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥品引進(jìn)。建議基于《目錄》，梳理有明確診療規(guī)范、有明確治療藥品，但尚未在我國(guó)上市治療藥品的罕見(jiàn)病藥物子目錄，并對(duì)此實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批措施�？紤]到大多數(shù)罕見(jiàn)病藥品生產(chǎn)企業(yè)都是中小型企業(yè)，也是成本敏感型企業(yè)，建議政府借鑒在抗癌藥引進(jìn)實(shí)踐中的成功經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)一步對(duì)創(chuàng)新罕見(jiàn)病藥品的引進(jìn)給予適當(dāng)?shù)亩愂諆?yōu)惠和差異化檢驗(yàn)要求。

三是支持本土罕見(jiàn)病藥品的創(chuàng)新研發(fā)和仿制。建議政府對(duì)創(chuàng)新突破性療法的罕見(jiàn)病新藥或首仿企業(yè)給予不同程度的生產(chǎn)、流通環(huán)節(jié)的增值稅稅負(fù)減免、藥品注冊(cè)費(fèi)減免、市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)、優(yōu)先審評(píng)券等政策優(yōu)惠。對(duì)本土罕見(jiàn)病藥品的注冊(cè)上市申請(qǐng)，適當(dāng)放寬對(duì)臨床試驗(yàn)的人數(shù)要求、試驗(yàn)終點(diǎn)的評(píng)估方式等。對(duì)本土罕見(jiàn)病藥品的準(zhǔn)入評(píng)估，提供罕見(jiàn)病藥品創(chuàng)新加分項(xiàng)，在醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的制定上提供5%～20%的“創(chuàng)新性溢價(jià)”和“罕見(jiàn)病適應(yīng)證溢價(jià)”。

四是成立國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療保障專(zhuān)項(xiàng)基金。基于《目錄》，梳理有明確診療規(guī)范、有明確治療藥品，但尚未在我國(guó)上市治療藥品的罕見(jiàn)病子目錄，優(yōu)先考慮將此類(lèi)罕見(jiàn)病的治療藥品納入報(bào)銷(xiāo)范圍，并且對(duì)這些罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)實(shí)施分類(lèi)管理，將藥品分為競(jìng)爭(zhēng)性藥品和非競(jìng)爭(zhēng)性藥品。針對(duì)非競(jìng)爭(zhēng)性罕見(jiàn)病治療藥品，由國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療保障專(zhuān)家委員會(huì)采取單獨(dú)專(zhuān)項(xiàng)罕見(jiàn)病藥品價(jià)格談判、差異化評(píng)估、定點(diǎn)報(bào)銷(xiāo)、定期審核、動(dòng)態(tài)調(diào)整、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)的方式進(jìn)行準(zhǔn)入管理，以保證藥品的可及與可負(fù)擔(dān)。

五是加強(qiáng)患者及患者組織在各項(xiàng)罕見(jiàn)病事務(wù)中的參與。患者及患者組織是罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展中一個(gè)非常重要的利益方，從全球來(lái)看，患者組織在罕見(jiàn)病科研、臨床試驗(yàn)、藥品研發(fā)、醫(yī)患教育、社會(huì)倡導(dǎo)等方面都發(fā)揮了不可或缺的作用。建議在未來(lái)的“罕見(jiàn)病國(guó)家行動(dòng)計(jì)劃”中，進(jìn)一步加強(qiáng)患者及患者組織在各項(xiàng)罕見(jiàn)病決策中的參與，真正做到“以患者為中心”。